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发布时间：Thu, 26 Feb 2026 16:00:00 GMT
[中邮证券] siRNA药物行业深度：黎明已至，国产争先
【摘要】
siRNA（小干扰RNA）作为核酸疗法的代表，凭借精准沉默致病蛋白、药效持久等优势，已成为继小分子和生物药之后的新药开发高地。当前，全球肝脏递送技术已趋于成熟，海外巨头进入商业化收获期；与此同时，肝外递送成为行业新突破口，中国本土企业通过积极布局双靶点及肝外递送，正从“跟随者”向“引领者”转变，BD（业务发展）合作频繁落地。
【正文内容】
一、 siRNA机制优势突出，递送技术为核心命门
相较于传统药物，siRNA药物展现出显著的差异化优势：
- 精准高效： 可精准沉默致病蛋白，高效降解目标mRNA。
- 长效持久： 给药频率低，患者依从性极高。
- 核心壁垒： 递送系统是siRNA研发的核心。目前肝内递送已达成共识，而肝外递送（如肌肉、神经系统、眼部）是当前的科研重心。
- 技术路径： 包括 LNP（脂质纳米颗粒）、抗体（AOC）、肽类及VLP 等，其中 AOC（抗体寡核苷酸偶联药物） 发展进度相对领先。
二、 海外巨头：收获期已至，静待肝外递送POC
全球siRNA研发呈现出“一超多强”的格局：
- 标准答案： Alnylam开发的 GalNAc肝内递送平台 凭借极高的特异性和持久性，已成为肝递送领域的标杆。
- 商业化收获： Arrowhead、Dicerna等巨头针对 PCSK9、AGT、Lp(a)、ApoC3 等心血管热门靶点的药物已进入临床后期或商业化阶段。
- 未来高地： 针对CNS（中枢神经系统）及脂肪组织的肝外递送已初见成效（如Alnylam的C16平台、Arrowhead的TRiM平台），新靶点+肝外平台将决定未来的竞争胜负。
三、 国产崛起：百花齐放，BD出海势头强劲
中国siRNA企业在全球赛道中扮演着愈发重要的角色：
- 格局多元： 初创企业方向多样，Big Pharma（大型制药企业）加速入局。
- BD井喷： 跨国药企（MNC）存在强烈的技术迭代需求，多项重磅合作相继落地：
舶望制药 与 诺华- 圣因生物 与 罗氏
- 瑞博生物 与 Madrigal
- 前沿生物 与 GSK
- 弯道超车： 国内企业在双靶向及肝外递送领域积极布局，部分项目进度已处于全球第一梯队，有望引领下一代核酸药物发展方向。
【结论与建议】
投资建议：
建议重点关注在siRNA及核酸药物领域有深厚布局的领先企业：
- A股市场： 恒瑞医药、必贝特、前沿生物、悦康药业、阳光诺和、福元医药等。
- 港股市场： 瑞博生物、石药集团、中国生物制药、靖因药业（已申报上市）等。
风险提示：
- 创新药临床推进进度不及预期；
- 临床实验数据结果低于预期；
- 药物上市后市场销售额不及预期；
- 国际环境及地缘政治风险。
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研报PDF原文链接